6月15日，资本邦了解到，美股上市公司亘喜生物(GRCL.US)于2022年6月9日至6月12日在奥地利维也纳召开的欧洲血液学协会(EHA)2022年会上正式发表了旗下B细胞成熟抗原(BCMA)/CD19双靶点自体CAR-T候选产品GC012F基于一项治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(RRMM)多中心临床研究的更新数据。
亘喜生物首席医学官Martina Sersch表示，“最新数据显示，29例患者100%达到MRD阴性，进一步明确了GC012F深度应答的疗效。”
Martina Sersch还表示，“GC012F在治疗RRMM的临床研究中不断展现出可靠的安全性和持久缓解的卓越疗效，即使针对伴有髓外病变和接受过蛋白酶抑制剂、免疫调节抑制剂以及抗CD38单抗等多重既往治疗的高危患者，仍然取得了令人鼓舞的15.7个月的中位缓解持续时间(mDoR)。值得一提的是，我们还在EHA年会上首次公布了GC012F针对另一项适应症B-NHL的临床数据，结果同样喜人。”
此前，亘喜生物还在6月10日发表了一项评估GC012F治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤(B-NHL)患者安全性及耐受性的由研究者发起的临床试验(IIT)的首次人体试验(FIH)数据，以及一项评估同种异体TruUCAR-T GC502治疗急性B淋巴细胞白血病(B-ALL)患者安全性及有效性IIT的更新临床数据。
自2019年10月至2022年1月，这项单臂、开放性、多中心的IIT研究共计入组了29例接受过深度既往治疗的RRMM患者，入组患者分别接受了GC012F三种剂量水平的单次输注治疗：1x105细胞/公斤体重(DL1)、2x105细胞/公斤体重(DL2)和3x105细胞/公斤体重(DL3)。90%(26/29)的患者根据mSMART 3.0标准被定义为高危患者。所有患者中位既往治疗线数为5次。
截至2022年6月8日数据截止日，29例患者接受了疗效评估，中位随访时间为11个月(范围：4.9 - 34.5个月);目前，该研究仍在对患者进行持续随访，以评估不断加深的反应。不同剂量水平(DL)的客观缓解率(ORR)分别为DL1：100%(2/2)，DL2：80%(8/10)以及DL3：100%(17/17)。所有患者100%(29/29)都达到了MRD阴性;75.9%(22/29)的患者达到了微小残留病灶阴性-严格意义上的完全缓解(MRD- sCR)。数据截止日时的mDoR 为15.7个月(95%置信区间 [7.6-33.1] )。
GC012F的安全性与此前的观察结果一致，主要出现的是低级别的细胞因子释放综合征(CRS)。93%(27/29)的患者出现0-2级CRS，7%(2/29)的患者出现3级CRS，并未观察到4级/5级CRS或任何级别的免疫效应细胞相关神经毒性(ICANS)。该研究还将持续监测评估GC012F治疗患者过程中的有效性和安全性，包括最佳总体缓解率(BOR)以及DoR。
2021年11月，GC012F被美国食品药品监督管理局(FDA)授予孤儿药资格认定，用于治疗多发性骨髓瘤。
